“Tre anni dopo l’inizio del trial clinic — commenta Naldini — i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti. La terapia non è solo sicura, ma efficace e cambia la storia clinica di queste patologie. È il coronamento di 15 anni di studi”.
Entrambe le malattie hanno un difetto genetico di base, quale la carenza di proteine necessarie alla mantenimento del corpo. Nella leucostrofia metacromatica i bambini nascono sani inizialmente, ma col tempo perdono le capacità motorie e cognitive, senza poter fermare il processo neurodegenerativo. Nel caso della sindrome di Wiskott-Aldrich, i bambini nascono con delle difese immunitarie debolissime, e quindi soggetti molto più facilmente a malattie e infezioni. Gli scienziati hanno pensato di correggere le malattie prelevando le cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo dei pazienti, per poi inserire il gene “buono” tramite i vettori virali derivati da Hiv. Una volta re-inseriti nell’organismo, le cellule curate possono ripristinare la mancanza di proteine nel corpo.
